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La voce delle malattie rare

Il logo ufficiale della Prima Giornata Europea per le Malattie Rare (29 febbraio 2008)Onorevoli Candidati, vi scrive la presidente della Federazione Nazionale Malattie Rare UNIAMO (UNIAMO-FIMR ONLUS), per rompere l’assordante silenzio istituzionale che avvolge le malattie rare nel nostro Paese.
Il 29 febbraio scorso si è svolta in tutta l’Unione Europea la Prima Giornata Europea per le Malattie Rare, ideata da Eurordis (European Organization for Rare Diseases) e coordinata in Italia da UNIAMO-FIMR.
L’evento, dal titolo Un giorno raro per persone molto speciali, ha avuto come tema le malattie rare come priorità di salute pubblica e lo straordinario successo registrato ovunque nelle manifestazioni collegate alla Giornata Europea ha confermato ai decisori politici internazionali, a medici, pazienti, opinion-leader e cittadini l’estrema attualità e criticità delle malattie rare come problema di sanità pubblica e oggetto delle politiche sanitarie internazionali dei prossimi anni.

La Prima Giornata Europea per le Malattie Rare è stata anche lo snodo centrale del compimento di importanti e per certi versi “storici” atti politici comunitari riguardanti queste patologie.
La Consultazione Pubblica sulle Malattie Rare – promossa dalla Commissione Europea – e la pubblica audizione al Parlamento continentale di una delegazione di pazienti e operatori del settore stanno contribuendo a tracciare le linee strategiche delle politiche sanitarie e socio-assistenziali per le malattie rare contenute nel Piano Sanitario Europeo per i prossimi anni 2009-2013.
Per la prima volta le scelte strategiche comunitarie saranno dunque prese anche grazie all’ascolto di pareri non solo dei pazienti o dei medici, ma di chiunque abbia voluto partecipare alla Consultazione Pubblica Europea.
Si tratta di un vero e proprio “risultato storico” da cui dipenderanno molte scelte di politica sanitaria dei Paesi Membri, compreso il nostro.

Completamente diversa è oggi la situazione delle malattie rare e delle politiche sanitarie e socio-assistenziali ad esse connesse in Italia.
UNIAMO-FIMR segue con la massima attenzione fin dalla sua nascita l’evolversi delle politiche e delle normative sul tema. Il Piano Sanitario Nazionale 1998-2000 per la prima volta esprimeva la priorità della tutela delle persone colpite da malattie rare. Sulla scia delle raccomandazioni comunitarie del 1999, venne poi il Decreto Ministeriale 279/01 che istituiva la Rete Nazionale delle Malattie Rare ed esentava i pazienti dalla partecipazione al costo delle prestazioni dovute.
Dopo sette anni, poco di quanto previsto da tale Decreto è diventato realtà: rimangono infatti aperti molti interrogativi sulle sue criticità, nonostante molti passi avanti siano stati fatti. Neppure i due accordi firmati tra Stato e Regioni sono riusciti a rilanciare correttamente l’attività della rete assistenziale in tutte le regioni italiane. Né più fortunata è stata la sorte di ben dodici disegni di legge sul tema delle malattie rare.
Per i malati rari e per i loro familiari, quindi, la situazione nel nostro Paese è, e continua, ad essere insostenibile.

 Il logo di Eurordis, l'alleanza europea di pazienti affetti da malattie rare Come Federazione delle Associazioni di Utenza sulle Malattie Rare e come rappresentante per l’Italia di Eurordis, noi chiediamo con forza a voi e al prossimo Governo che sia rispettata la certezza dell’applicazione della legge vigente.
Prima infatti di approvare nuove norme a favore dei malati rari, noi crediamo sia giusto applicare le leggi già in vigore da anni e disattese. La tutela delle persone con malattia rara comincia con questi piccoli, ma importanti fatti.

Chiediamo poi a voi e al prossimo Governo del nostro Paese l’impegno a garantire i diritti esigibili dei cittadini affetti da malattia rara.
Quella che di seguito proponiamo è una prima agenda delle priorità indispensabili per lo sviluppo di una politica di settore che tuteli i pazienti e sia allineata con le politiche europee:

a) Aggiornamento annuale
, in accordo tra il Ministero della Salute e le Regioni, dell’elenco delle malattie rare allegato al DM 279/01, in modo che i pazienti possano accedere ai benefìci previsti e indispensabili;

b) Realizzazione delle reti verticali di eccellenza, costituzione delle reti orizzontali della “presa in carico” della persona, anche attraverso il coinvolgimento delle reti di cura primaria più vicine al luogo di vita delle persone stesse e al potenziamento delle modalità di assistenza integrata, domiciliare e di supporto alla persona nella sua integrazione scolastica e nel lavoro.
Primo passo per la realizzazione di questo modello assistenziale è la corretta individuazione dei Centri di Expertise [per “Centri di Expertise” si intende quelli ove è presente tutto il bagaglio di conoscenza necessario alla gestione complessiva di un caso clinico, N.d.R.] e dei presìdi accreditati.
Appare dunque indispensabile predisporre specifici percorsi assistenziali disegnati sui bisogni di ciascuna persona con malattia rara, anche promuovendo la concreta realizzazione di modalità assistenziali come le dimissioni protette e i piani assistenziali integrati che permettono il superamento dell’attuale offerta assistenziale.

c) Assicurare la presenza nei prontuari di tutti i farmaci orfani approvati dall’EMEA (classe A/H) e l’integrazione dell’elenco dei farmaci contenuti nella Legge 648/96 [l’EMEA è l’European Medicine Agency Home, N.d.R.].
Va inoltre riconosciuto il grande valore “off label” [vale a dire l’impiego, nella pratica medica, di farmaci già registrati, ma usati in maniera non conforme a quanto previsto dalla scheda tecnica autorizzata dal Ministero della Salute, N.d.R.] di taluni farmaci per le Malattie Rare, rivedendo le limitazioni previste nell’attuale Legge Finanziaria.
E ancora, risultano molto spesso inaccessibili, per le persone con malattia rara, i farmaci in fascia C, i parafarmaci e altri presìdi indispensabili per la cura e perfino per la sopravvivenza di alcuni pazienti, ma non facilmente acquistabili a causa dei costi spesso insostenibili da parte dei privati cittadini.

d) Partecipare ai grandi bandi di ricerca europei con progetti dedicati alle malattie rare. Prevedere l’utilizzo dei finanziamenti per i bisogni terapeutici dei pazienti, includendo anche, come indicatore, la qualità di vita in relazione al complesso familiare (ad esempio FP7, Public Health, IMI);

e) Garantire e valorizzare l’autonomia dell’associazionismo e prevedere forme di partecipazione alle decisioni di pubblico interesse;

f) Migliorare le competenze e la formazione sulle malattie rare del personale medico e paramedico.

Questa è la nostra agenda per dare voce a più di un milione di cittadini che ancora non ce l’hanno.

*Presidente di UNIAMO-FIMR (Federazione Italiana Malattie Rare), associazione di promozione sociale fondata nel 1999 grazie alla volontà di alcune associazioni di pazienti affetti da malattie rare e che oggi riunisce più di sessanta associazioni di malattie rare, rappresentando seicento diverse patologie.