È stato sicuramente tra i più seguìti l’intervento di Françoise Rossi, dirigente di LFB (Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies), nel corso del convegno denominato Autorizzazione Temporanea di Utilizzo: Carenze legislative e tutela del diritto alla salute, promosso il 28 settembre a Roma dall’Associazione “Giuseppe Dossetti: i Valori”, organizzazione da tempo impegnata sul fronte delle Malattie Rare e dei cosiddetti “Farmaci Orfani”.
Rossi ha spiegato infatti il sistema dell’Autorizzazione Temporanea di Utilizzo (ATU), vigente in Francia già da quindici anni e che secondo i relatori del convegno di Roma, consentirebbe anche in Italia un aiuto reale a circa 2 milioni di malati, in grave difficoltà a causa delle carenze di strutture e di farmaci adeguati.
In sostanza, l’ATU prevede l’uso di un Farmaco Orfano e/o destinato alla cura di Malattie Rare o gravi, prima ancora che esso abbia ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio, purché sia in fase di sviluppo e non ci sia una valida alternativa terapeutica con un altro regolarmente autorizzato.
Si tratta quindi di una norma che permetterebbe ai pazienti di poter assumere tali farmaci con largo anticipo rispetto ai tempi necessari alla conclusione degli studi clinici e all’ottenimento dell’autorizzazione alla commercializzazione. «In Francia – ha spiegato Françoise Rossi – dell’ATU beneficiano circa diecimila persone all’anno, sia in forma nominativa, su richiesta del singolo paziente, sia con un’autorizzazione di gruppo per malati che soffrono di una determinata patologia».
All’incontro era presente anche il ministro della Salute Ferruccio Fazio, che ha voluto evidenziare «la necessità di un documento normativo che riassuma e integri le norme attuali in materia di Malattie Rare, tenendo conto delle specificità e delle criticità riscontrate nel settore».
«È un’autorevole presa di posizione – commentano i responsabili dell’Associazione “Dossetti” – che sottolinea l’importanza di tutelare i pazienti con una Malattia Rara». Va ricordato in tal senso che in questo ambito – proprio su proposta dell’Associazione “Dossetti” – la senatrice Emanuela Baio Dossi ha presentato in Senato, il 10 febbraio 2010, la Mozione 1-00232 e il 3 maggio 2010 il Disegno di Legge n. 2153 (Disposizioni in favore delle malattie rare, della loro cura attraverso la regolamentazione della Autorizzazione Temporanea all’Utilizzo (ATU) di farmaci orfani e/o destinati alla cura di malattie rare), che ha trovato il sostegno di molti gruppi parlamentari. (S.B.)
