La strada dal laboratorio al paziente

E in particolare la strada dal laboratorio a terapie efficaci per le persone con malattie genetiche rare sembra diventare più percorribile, grazie ad accordi come quello recentemente siglato tra la Fondazione Telethon e la multinazionale del farmaco Shire Plc, che finanzierà consistentemente per cinque anni gli studi del TIGEM, l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Napoli

Andrea Ballabio

Andrea Ballabio, direttore del TIGEM di Napoli (Istituto Telethon di Genetica e Medicina)

La Fondazione Telethon – notoriamente impegnata da molti anni a sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare – ha recentemente siglato un accordo di collaborazione con la multinazionale del farmaco Shire Plc, che finanzierà per cinque anni, con oltre 17 milioni di euro, gli studi del TIGEM, l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Napoli, diretto da Andrea Ballabio.
«Grazie alla sinergia tra l’eccellenza scientifica del TIGEM e la comprovata esperienza di Shire nello sviluppo e nella distribuzione di terapie – si legge in una nota prodotta da dalla Fondazione Telethon – tale accordo rappresenta un passo importante verso l’obiettivo comune di rendere disponibili terapie efficaci ai pazienti affetti da malattie genetiche rare. In questa ideale staffetta, grazie al sostegno economico di Shire, i ricercatori del TIGEM continueranno dunque a condurre in maniera indipendente la propria ricerca, per sviluppare approcci di terapia genica o farmacologica su malattie neurodegenerative e da accumulo lisosomiale. I risultati più interessanti potranno successivamente essere rilevati dall’azienda, che ne garantirà lo sfruttamento, per sviluppare terapie efficaci da rendere disponibili ai pazienti in tutto il mondo».

Grande soddisfazione è stata espressa da Andrea Ballabio, che ricorda come il TIGEM sia «nato nel 1994 grazie alla lungimiranza di Telethon, che ha deciso di investire i fondi donati dagli italiani in un proprio centro di ricerca dedicato allo studio delle malattie genetiche e dei loro meccanismi. Oggi oltre la metà dei finanziamenti con cui lavora il nostro Istituto proviene da agenzie o fondazioni internazionali e l’attuale accordo con un’azienda bio-farmaceutica come Shire, non solo va in questo senso, ma ci offre un’occasione unica per portare i risultati della ricerca dal laboratorio al paziente». (S.B.)

Per ulteriori informazioni: ufficio stampa@telethon.it.

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