La strada dei trial per pazienti Duchenne di ogni età

Malattia genetica muscolare tra le più invalidanti e tuttora senza una cura, la distrofia di Duchenne ha potuto finora avvalersi di sperimentazioni cliniche solo su pazienti molto giovani e ancora in grado di camminare. Di una strada, invece, che potrebbe portare a coinvolgere malati di ogni età e non più deambulanti, si parlerà a Roma, dal 7 al 9 giugno, in un incontro internazionale organizzato dall’Associazione Parent Project

Eugenio Mercuri

Eugenio Mercuri, dell’Istituto di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma, coordinatore del workshop organizzato da Parent Project

È in programma da venerdì 7 a domenica 9 giugno a Roma, presso l’American University of Rome, un workshop internazionale dedicato alle misure di valutazione per gli studi clinici nella distrofia muscolare di Duchenne.
Scopo dell’incontro è quello di riuscire a definire le misure più idonee per valutare tutti i pazienti – dai bambini piccoli appena diagnosticati, fino agli adulti -, ampliando in tal modo le possibilità, nella progettazione dei trial clinici. Fino ad oggi, infatti, questi ultimi sono stati pensati per persone con distrofia di Duchenne ancora deambulanti, ma ora – finalmente – inizia a profilarsi la possibilità che alcuni di essi vengano estesi anche a ragazzi che abbiano già perso la deambulazione. E a tal proposito, uno dei fattori che finora ha limitato l’estensione degli studi ai ragazzi più grandi è stata proprio la mancanza di scale di valutazione paragonabili a misurazioni come il cosiddetto “test dei sei minuti” (6MWT) che si usa per chi è in grado di camminare.

Coordinato da Eugenio Mercuri dell’Istituto di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Agostino Gemelli di Roma – che aveva presentato il progetto già nel febbraio scorso, in occasione della Conferenza Internazionale dell’Associazione Parent Project, sulla distrofia di Duchenne e di Becker – il workshop è organizzato anch’esso da Parent Project e finanziato da Parent Project Olanda, entrambe organizzazioni componenti della Federazione Internazionale United Parents Project Muscular Dystrophy (UPPMD).
Si tratterà certamente di un’importante occasione per riunire i maggiori esperti mondiali di misure di valutazione (Outcome Measures), provenienti da Stati Uniti, Olanda, Inghilterra, Danimarca, Belgio, Francia e naturalmente dal nostro Paese.
Da sottolineare, infine, che un ulteriore carattere innovativo a questo lavoro è dato dal fatto che per la prima volta le misure verranno discusse non solo tra gli esperti clinici e i ricercatori, ma anche da giovani con distrofia di Duchenne e dalle loro famiglie, oltreché dai rappresentanti delle aziende coinvolte nei futuri studi clinici, in modo da poter arrivare a una serie di conclusioni in grado di soddisfare i rigorosi criteri degli enti che regolamentano i farmaci in Europa e negli Stati Uniti, facilitando in tal modo il percorso degli studi clinici. (S.C.)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@parentproject.it.

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