Farmaci orfani: i progressi e gli ostacoli

Aprire un dialogo e un confronto, per individuare gli strumenti utili a sostenere la ricerca sui cosiddetti “farmaci orfani” nel nostro Paese, a partire dalla legislazione e dagli incentivi fiscali: sarà questo uno dei principali obiettivi del primo “Orphan Drug Day” in programma a Roma per l’8 luglio, a cura dell’OMAR (Osservatorio Malattie Rare)

Farmaco bianco e rosso tra tanti altri farmaci bianchi e bluI cosiddetti “farmaci orfani” – vale la pena ricordarlo – sono prodotti medicinali destinati alla diagnosi, alla prevenzione o alla cura di malattie o disturbi rari che mettono in pericolo la vita del paziente o che sono comunque molto gravi. Vengono detti “orfani”, per il semplice fatto che l’industria farmaceutica, in condizioni normali di mercato, è poco interessata a produrre e a commercializzare prodotti destinati solamente a un ristretto numero di pazienti affetti da patologie rare o molto rare.

Ai farmaci orfani sarà dedicato mercoledì 8 luglio a Roma (Aula del Consiglio della Camera di Commercio, Via de Burrò, 147, ore 9.45-13), il primo Orphan Drug Day, sul tema Farmaci orfani, ricerca & sviluppo “Made in Italy”: il punto su progressi ed ostacoli, organizzato dall’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), con il contributo non condizionato dei gruppi Alexion, Biomarin, Celgene, Genzyme, Orphan Europe e Shire, preziosa occasione per fare il punto sulla ricerca italiana in questo settore, con le Istituzioni e le industrie farmaceutiche, a partire dall’analisi di alcuni casi significativi (“Caso Holostem”: terapia cellulare per la rigenerazione della cornea; “Caso Celgene”: sperimentazione clinica in Italia sui tumori rari; “Caso Shire”: ricerca sui farmaci orfani in collaborazione con il TIGEM, l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina; “Caso Dompé”: terapia per la retinite pigmentosa basata sul NGF-Nerve Growth Factor).
L’obiettivo dell’incontro è principalmente quello di aprire un dialogo e un confronto per individuare gli strumenti utili a sostenere la ricerca attraverso la legislazione o gli incentivi fiscali.

Coordinato dalla senatrice Laura Bianconi, componente della Commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama, e moderato da Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’OMAR, l’incontro sarà aperto dalla Lectio Magistralis intitolata Peculiarità della ricerca e sviluppo dei farmaci orfani e tenuta da Emilio Clementi dell’Università di Milano, direttore dell’Unità Operativa di Farmacologia Clinica dell’Azienda Ospedaliera Sacco di Milano.
Numerosi, poi, saranno gli autorevoli esponenti della politica e delle Istituzioni sanitarie che parteciperanno alla successiva tavola rotonda (Le Istituzioni interrogano la ricerca sui farmaci orfani), vale a dire Vito De Filippo, sottosegretario alla Salute, con delega alle Malattie Rare; Paolo Bonaretti, coordinatore dei Tavoli sulla Sanità presso il Ministero dello Sviluppo Economico; Giovanni Leonardi, direttore generale della Ricerca e dell’Innovazione nel Ministero della Salute; il deputato Pierpaolo Vargiu, presidente della Commissione Affari Sociali alla Camera; il senatore Stefano de Lillo, consigliere d’amministrazione dell’AGENAS (Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari); Sandra Petraglia, coordinatrice dell’Area Pre-Autorizzazione e direttore dell’Ufficio Ricerca e Sperimentazione Clinica dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmnaco); la deputata Paola Binetti, componente della Commissione Affari Sociali alla Camera; il senatore Luigi D’Ambrosio Lettieri, componente della Commissione Igiene e Sanità al Senato; Domenica Taruscio, direttore del CNMR (Centro Nazionale Malattie Rare) dell’ISS (Istituto Superiore di Sanità). (S.B.)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Ufficio Stampa dell’OMAR (Stefania Collet), ufficiostampa@osservatoriomalattierare.it.

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