Un farmaco per la neuropatia ottica di Leber

Nota anche come LHON, la neuropatia ottica ereditaria di Leber è una malattia neurodegenerativa mitocondriale ereditaria che, se non trattata, porta in genere alla rapida, profonda e permanente cecità giovani persone adulte altrimenti sane. In questi giorni è stato approvato in Europa un farmaco che dovrebbe permettere ai pazienti di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva

Le due immagini a confronto esemplificano con chiarezza la rapida, profonda e permanente situazione che colpisce le persone affette da LHON

Le due immagini a confronto esemplificano con chiarezza la rapida, profonda e permanente situazione di perdita della vista che colpisce le persone affette da LHON

Come segnala l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), i pazienti europei affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) hanno finalmente a disposizione un trattamento efficace, dopo l’annuncio dato dall’azienda svizzera Santhera che la Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione del Raxone (idebenone), primo medicinale approvato disponibile in tutti i 28 Stati dell’Unione (oltreché in Norvegia, Islanda e Liechtenstein), per il trattamento della disabilità visiva nei pazienti adolescenti e adulti con LHON, rara malattia neurodegenerativa mitocondriale ereditaria che, se non trattata, porta in genere alla rapida, profonda e permanente cecità giovani persone adulte altrimenti sane.
«Questo farmaco – sottolinea Thomas Klopstock, docente di Neurologia all’Università di Monaco di Baviera, ricercatore nel campo della LHON e coordinatore di mitoNET, la rete tedesca per le malattie mitocondriali – rappresenta un importante passo avanti nel trattamento di questa malattia e la sua approvazione permetterà ai pazienti di essere trattati e di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva». (S.B.)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Ufficio Stampa OMAR (Osservatorio Malattie Rare), ufficiostampa@osservatoriomalattierare.it.

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