Terapia genica con cellule staminali: un primato italiano

È la storia di un prestigioso successo della ricerca italiana e di un importante modello di collaborazione, quella che è stata raccontata oggi, 27 giugno, a Roma, dai tre protagonisti della stessa, la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele di Milano e la Società GlaxoSmithKine. È quella della prima terapia genica con cellule staminali che ha ricevuto l’approvazione per la commercializzazione dalla Commissione Europea e che cura le persone affette da ADA-SCID, una rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario sin dai primi mesi di vita

Bambino con ADA-SCID

In passato i bimbi affetti da ADA-SCID erano noti anche come “bambini-bolla”, in quanto erano costretti a vivere isolati dal mondo e in ambienti con aria filtrata per sopravvivere. Ora, per tutti coloro che sono affetti da questa rara malattia genica, è disponibile una concreta terapia

Era una sfida “da pionieri”, alla fine degli Anni Novanta, quando nacque a Milano l’SR-TIGET, ovvero l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, ma passarono solo pochi anni fino al 2002, quando vennero pubblicati dalla prestigiosa rivista «Science» i primi risultati positivi della terapia genica, portando, nel 2004, alla determinante partnership con la Società GlaxoSmithKine, fino a diventare, nel 2010, una stretta alleanza a tre per combattere sette malattie genetiche rare. Ed ora è storia di oggi: per una di quella patologie diventa disponibile a tutti una concreta terapia.

Il nome del farmaco è Strimvelis, ed è la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere l’approvazione dalla Commissione Europea per la commercializzazione. Essa serve a curare persone con ADA-SCID (deficit dell’enzima adenosina deaminasi), rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita.
«La storia della terapia genica per la cura dell’ADA-SCID – sottolineano in una nota congiunta i tre protagonisti di questa storia, la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GlaxoSmithKline – rappresenta un caso di successo per la ricerca italiana ed è un modello di collaborazione unico».

Per spiegarlo pubblicamente alle Istituzioni, alle Associazioni e agli operatori dell’informazione, è stato promosso un incontro oggi, 27 giugno, presso la Sala Polifunzionale della Presidenza del Consiglio (ore 15.30-17), che è stato introdotto da Claudio De Vincenti, sottosegretario alla Presidenza del Consiglio e concluso da Beatrice Lorenzin, ministro della Salute.
Vi sono intervenuti inoltre Luigi Naldini e Alessandro Aiuti, rispettivamente direttore e responsabile dell’Area Clinica del TIGET, Nicola Bedin, amministratore delegato dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, Sir Andrew Witty e Daniele Finocchiaro, CEO il primo, presidente e amministratore delegato di GlaxoSmithKline il secondo, Lucia Monaco, direttore scientifico della Fondazione Telethon e Luca Pani, direttore generale dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).
A moderare i lavori è stato Paolo Messa, fondatore del progetto culturale ed editoriale Formiche. (S.B.)

Segnaliamo la disponibilità in YouTube di due interessanti video curati dalla Fondazione Telethon, nel primo dei quali (cliccare qui) si illustra il funzionamento della terapia genica, mentre il secondo (cliccare qui) presenta la testimonianza di Rafael, uno dei diciotto bambini affetti da ADA-SCID che oggi stanno bene grazie alla terapia genica ideata e sperimentata presso l’SR-TIGET di Milano.
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Gloria Schiavi (schiavi@secrp.it).

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