Sclerosi multipla progressiva: premiata la ricerca italiana

Sono infatti numerosi i gruppi di ricerca del nostro Paese coinvolti nei tre progetti internazionali di eccellenza premiati dall’Alleanza Internazionale sulla Sclerosi Multipla Progressiva, che li finanzierà con 4 milioni e 200.000 euro ciascuno. L’obiettivo è quello di progredire nella comprensione della sclerosi multipla progressiva e di arrivare a una cura per questa forma della malattia, che colpisce circa un milione di persone in tutto il mondo (25.000 solo in Italia)

Gianvito Martino

Gianvito Martino, direttore della Divisione di Neuroscienze dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, coordina il gruppo di ricerca internazionale sulla sclerosi multipla progressiva, che verrà finanziato con 4 milioni e 200.000 euro

L’Alleanza Internazionale sulla Sclerosi Multipla Progressiva (PMSA) – collaborazione a livello mondiale focalizzata sulla ricerca per le forme progressive di questa malattia, nella quale la FISM, Fondazione dell’AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla), è tra i fondatori e i principali finanziatori – ha assegnato il suo terzo Bando di ricerca (Collaborative Network Award), per un investimento complessivo di 12 milioni e 600.000 euro.
Il premio è stato assegnato alle tre reti di ricerca globali di eccellenza che hanno lavorato insieme e dimostrato il potenziale per fare progressi cruciali nella comprensione della sclerosi multipla progressiva e arrivare a un trattamento per un milione di persone in tutto il mondo (25.000 solo in Italia), ancora orfane di cura.

«L’eccellenza della ricerca italiana sulla sclerosi multipla è stata premiata», dichiara Mario Alberto Battaglia, presidente della FISM e membro del Comitato Esecutivo dell’Alleanza Internazionale. L’Italia, infatti, è risultata essere tra i vincitori del bando, con un gruppo di ricerca internazionale coordinato da Gianvito Martino, direttore della Divisione di Neuroscienze dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
Si tratta del progetto quadriennale BRAVEinMS (“Bioinformatica e riprogrammazione di cellule staminali per lo sviluppo di una piattaforma in vitro per scoprire nuovi trattamenti per la sclerosi multipla progressiva”), che prevede la collaborazione di 13 gruppi di ricercatori provenienti da 8 centri di ricerca di tutto il mondo.
«In quattro anni – spiega lo stesso Martino – vogliamo arrivare a identificare con buona sicurezza almeno una molecola che possa essere sperimentata come trattamento per la forma progressiva di sclerosi multipla, ad oggi priva di cure, e garantire a tante persone una vita migliore, meno segnata dalla disabilità che continua ad aggravarsi. Cerchiamo, in particolare, molecole con capacità neuroprotettive e rimielinizzanti. Cerchiamo, insomma, molecole capaci di proteggere il neurone danneggiato dalla malattia e, possibilmente, di riattivare la capacità degli oligodendrociti delle persone con sclerosi multipla progressiva di produrre nuova mielina».
«BRAVEinMS vuole anche verificare – sottolinea dal canto suo Marco Salvetti, ricercatore del CENTERS, centro di ricerca clinica che si occupa di “riposizionamento” dei farmaci, tema che fa parte anch’esso dei “Progetti Speciali FISM” – se queste molecole ad attività neuroprotettiva e rimielinizzante si “nascondano” tra farmaci già autorizzati per l’uso nell’uomo, ma in malattie diverse dalla sclerosi multipla. Un risultato positivo in questo senso aprirebbe la strada al “riposizionamento” di una molecola da una malattia all’altra. “Riposizionare” un farmaco, infatti, consente di ridurre i tempi e i costi della ricerca perché la sicurezza sull’uomo è, in gran parte, già nota e molte delle verifiche necessarie non devono essere ripetute».

Oltre al gruppo americano di Sergio Baranzini dell’Università di San Francisco, che ha messo a punto il sistema bioinformatico, altri due centri italiani collaboreranno al progetto. Il primo è quello che nell’acronimo CENTERS racchiude vari gruppi sparsi in tutta Italia: Maria Pia Abbracchio e Ivano Eberini dell’Università di Milano; Cristina Agresti dell’Istituto Superiore di Sanità; Stefania Olla del CNR; e il citato Marco Salvetti dell’Università La Sapienza di Roma. Al secondo centro italiano – in realtà un’azienda farmaceutica, l’IRBM (Istituto di Ricerche di Biologia Molecolare) di Pomezia (Roma) – appartiene il gruppo di ricerca di Vincenzo Summa.
Al network, inoltre, parteciperanno il gruppo canadese di Jack Antel (McGill University di Montreal) e quelli di Tania Kullmann (Università di Münster, Germania), Frauke Zipp (Università di Magonza, Germania), Norbert Goebels (Università di Düsseldorf, Germania), Anne Marie Baron Van Evercooren e Brahim Nait Oumesmar (Université Pierre et Marie Curie, Hôpital Pitié- Salpêtrière, Parigi). (B.E. e S.B.)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Ufficio Stampa AISM (Barbara Erba), barbaraerba@gmail.com.

La sclerosi multipla progressiva
Si tratta di una condizione cronica che interrompe il flusso di informazioni all’interno del cervello e del corpo, ed è una forma di malattia che peggiora nel tempo, privando ogni giorno di qualcosa le persone che ne sono affette: visione, capacità cognitive, mobilità, capacità di lavorare e indipendenza personale.
Secondo le stime più recenti, circa 2 milioni e 300.000 persone nel mondo convivono attualmente con la sclerosi multipla e oltre un milione di loro soffre di una forma progressiva (circa 25.000 in Italia).
Fino al 65% di coloro che vivono con la sclerosi multipla recidivante-remittente svilupperà la sclerosi multipla secondariamente progressiva, mentre il 15% presenta una diagnosi di sclerosi multipla primariamente progressiva sin dall’inizio.

L’Alleanza Internazionale sulla Sclerosi Multipla Progressiva (PMSA)
È un’iniziativa internazionale senza precedenti che connette le risorse e gli esperti di tutto il mondo, per trovare risposte e sviluppare soluzioni che pongano fine alla sclerosi multipla progressiva. L’obiettivo è quello di accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti per questa forma della malattia, finanziando la ricerca migliore, ovunque esista.
L’Alleanza è gestita dalle Associazioni impegnate sulla sclerosi multipla in Australia, Canada, Gran Bretagna, Italia e Stati Uniti e dalla Federazione Internazionale MSIF, ampliando il sostegno finanziario e di risorse da queste e altre organizzazioni, come le Associazioni di Belgio, Danimarca, Olanda e Spagna.
Sempre la PMSA, inoltre, ha recentemente promosso un nuovo modello di collaborazione tra Associazioni impegnate sulla sclerosi multipla, mondo accademico e industria (farmaceutica e biotecnologica), denominato Progressive MS Alliance Industry Forum, iniziativa grazie alla quale si potranno condividere conoscenze, risorse e investimenti finanziari, per velocizzare lo sviluppo di terapie utili a fermare la progressione della malattia.

Il Bando Collaborative Network Award
Il Collaborative Network Award è un Bando pluriennale con un finanziamento significativo per alimentare le reti di ricercatori e istituzioni che hanno lavorato insieme e dimostrato il potenziale per fare progressi cruciali nella comprensione e nel trattamento della sclerosi multipla progressiva.
Per arrivare ai tre progetti che nei giorni scorsi sono stati giudicati vincitori, il “viaggio” è iniziato sin dal 2014, quando la PMSA ha finanziato 21 progetti di ricerca innovativi con il Bando Challenge Award. Altri 11, poi, sono stati finanziati nel 2015, tramite un Bando che ha portato ricercatori di tutto il mondo, specializzati in aree scientifiche diverse, a lavorare insieme per superare le barriere nella ricerca sulla sclerosi multipla progressiva (Collaborative Network Planning Grants).
In totale sono stati investiti globalmente quasi 23 milioni di euro nella ricerca su questa forma di sclerosi multipla.
I Collaborative Network Awards sono mirati ad accelerare i progressi in:
° programmi di sviluppo di farmaci per identificare e validare target molecolari e cellulari e per lo screening di candidati farmacologici che possono essere farmaci “riposizionati” o nuovi farmaci utilizzati per la prima volta nell’uomo;
° scoperta, sviluppo e validazione di nuovi o già esistenti biomarcatori biologici o di imaging (“individuazione per immagini”);
° avvio di studi clinici proof of concept (“prototipi”), che comprendano (ma non si limitino ad essi) studi di rimielinizzazione, neuroprotezione e potenziamento della plasticità neurale.

I tre progetti vincitori
I tre progetti che si sono aggiudicati il Collaborative Network Award e che verranno finanziati con 4 milioni e 200.000 euro ciascuno, si concentreranno sulle priorità chiave per trovare velocemente le risposte relative al trattamento della sclerosi multipla progressiva.

1° Progetto:
Un biomarcatore di risonanza magnetica per la progressione di disabilità da usare nei trial clinici

Obiettivo generale è quello di sviluppare marcatori di risonanza magnetica di nuova generazione di progressione della malattia clinica nella sclerosi multipla progressiva, tali da essere utilizzati come misure di outcome (esiti) in studi clinici iniziali di fase 2.
Ricercatore principale: Douglas Arnold, McGill University (Canada), in collaborazione con 16 gruppi di ricerca provenienti da varie parti del mondo, tra cui quello dei Maria Pia Sormani dell’Università di Genova.
2° Progetto:
Bioinformatica e riprogrammazione di cellule staminali per lo sviluppo di una piattaforma in vitro per scoprire nuovi trattamenti per la sclerosi multipla progressiva (BRAVEinMS)

L’obiettivo è la costruzione di un innovativo sistema di selezione in vitro di molecole candidate a diventare terapia per le forme progressive di sclerosi multipla, attraverso l’utilizzo di sistemi bioinformatici e di biologia cellulare, per identificare molecole che abbiano un ruolo neuroprotettivo e terapeutico rispetto al danno neuronale e possibilmente un ruolo rimielinizzante rispetto al danno che la sclerosi multipla progressiva porta a carico degli oligodendrociti.
Ricercatore principale: Gianvito Martino della Divisione di Neuroscienze dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, in collaborazione con 13 gruppi di ricerca provenienti dall’Europa e dagli Stati Uniti.
3° Progetto:
Sviluppo di una pipeline per la scoperta di nuovi farmaci per la sclerosi multipla progressiva

L’obiettivo è quello di stabilire una base strutturale per identificare i meccanismi di patogenesi della malattia e candidati di farmaci terapeutici per la sclerosi multipla progressiva. Per raggiungere questo risultato è stato creato un team multidisciplinare che integra le competenze dell’industria farmaceutica con gruppi di ricerca provenienti da tre Paesi diversi nel mondo.
Ricercatore principale: Francisco Quintana del Brigham and Women’s Hospital (Stati Uniti), in collaborazione con 7 gruppi di ricerca provenienti da Stati Uniti, Canada e Israele.

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