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Atrofia muscolare spinale: quel farmaco che ha acceso la speranza

Checco Zalone e un bimbo con SMA, in un'immagine dello spot 2017 "#FacciamoloTutti"

Checco Zalone insieme a un bimbo con atrofia muscolare spinale, in un’immagine del nuovo spot girato per l’Associazione Famiglie SMA e intiolato “#FacciamoloTutti”

Da quando è nato, un anno e mezzo fa, Alessandro le gambe non le ha mai mosse. Oggi i suoi piccoli movimenti sono oscillazioni di speranza tra il baratro in cui cade il genitore di un bimbo affetto da SMA 1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) e il silenzio del sistema sanitario, paralizzato da una patologia finora considerata incurabile e mortale. E poi c’è Matteo, che ha due anni, e che mentre prima esprimeva le proprie emozioni solo con la mimica facciale, ora, dopo la quinta infusione del nuovo farmaco, può utilizzare il tablet senza ausili elastici e la mamma può tenerlo in braccio senza il sostegno del busto ortopedico.
«Tutto questo – come spiegano dall’Associazione Famiglie SMA – ha un nome: Spinraza, un’iniezione di fiducia per le famiglie, ovvero la terapia, di cui anche il nostro giornale si è già recentemente occupato – che ha regalato la parola “vita” ai bambini con la forma più grave di patologia genetica degenerativa, che colpisce i muscoli volontari che controllano tutte le funzioni corporee».

«I dati ufficiali sono ancora in fase di elaborazione – ricorda Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA – ma tutti i medici coinvolti hanno riscontrato visibili miglioramenti nel quadro clinico dei bambini in cura, che attualmente sono 130. È necessario però intervenire precocemente: nella fascia 0-6 mesi la malattia viene infatti inibita, i piccoli hanno una ripresa della vocalizzazione e della deglutizione, e conservano la forza muscolare, cosa impensabile fino a qualche mese fa».
Oggi, dunque, va innanzitutto ribadito una volta ancora, che questa non è più una sperimentazione, ma un farmaco che viene distribuito in alcuni Centri (il NEMO di Milano, Roma e Messina, il Gaslini di Genova e il Bambino Gesù di Roma), con le richieste per riceverlo che aumentano progressivamente. È necessario pertanto potenziare la rete, tramite figure professionali impegnate nell’àmbito delle malattie neuromuscolari e almeno un centro specializzato per ogni Regione che possa somministrare in sicurezza Spinraza.

«Siamo di fronte – sottolinea ancora Lauro – a un farmaco che per la prima volta nella storia dell’atrofia muscolare spinale sembra capace di migliorare il quadro clinico delle persone affette. La ricerca scientifica di tutti questi anni ha portato quindi ai risultati sperati: ora abbiamo bisogno del supporto di tutti, per far sì che questa severa malattia genetica possa finalmente non fare più paura. Nel dicembre dello scorso anno Spinraza è stato approvato in America, nel maggio di quest’anno in Europa e ora aspettiamo l’autorizzazione dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), per l’avvio della commercializzazione nel nostro Paese».
Alla luce di tutto quanto detto, dunque, Famiglie SMA ha lanciato in queste settimane, e fino al 9 ottobre, la grande campagna denominata #FacciamoloTutti (numero solidale 45521), per raccogliere fondi utili a raggiungere tre obiettivi: ampliare il target dei piccoli pazienti per la somministrazione della nuova terapia; reclutare e potenziare il personale medico specializzato; approntare centri regionali dove effettuare il trattamento per via intratecale.

E anche questa volta, come nel 2016, a fianco dell’Associazione vi è colui che lo scorso anno, grazie a uno spot estremamente azzeccato, girato assieme a Mirko Taller, ragazzo trentino con l’atrofia muscolare spinale, ha contribuito in modo determinante a un grande successo di visibilità e di raccolta fondi (oltre 250.000 euro). È il noto attore e comico Checco Zalone, che ha girato per l’occasione il nuovo spot intitolato anch’esso #FacciamoloTutti, sempre all’insegna dell’ironia, della sensibilità e di una grande efficacia comunicativa.
«Proprio grazie a Zalone – dichiara Lauro – oggi in molti sanno che questa patologia esiste e che insieme è possibile sconfiggerla. Quest’anno l’obiettivo è quello di raddoppiare la raccolta, per poter accogliere nuovi malati e proseguire con il programma di cure, un progetto importante non solo per i nostri bambini, ma per tutto il Paese: si tratta infatti di un messaggio che apre un dibattito, una riflessione sulle malattie genetiche rare e sui percorsi innovativi di guarigione che coinvolgono centinaia di famiglie». (S.B.)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficio.stampa@famigliesma.org.