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SLA: i passi avanti della ricerca e i nuovi trattamenti

Leonard Petrucelli

Il ricercatore americano Leonard Petrucelli, che interverrà al Simposio di Torino, ha individuato nel 2013 un potenziale nuovo bersaglio terapeutico per la sclerosi laterale amiotrofica

Come già anticipato nelle scorse settimane, in occasione della Giornata Nazionale sulla SLA (sclerosi laterale amiotrofica) del 17 settembre, un grande evento è stato promosso per il 29 settembre presso il Centro Congressi dell’Unione Industriali di Torino, vale a dire il 2° Simposio Nazionale sulla SLA, tutto dedicato a questa grave patologia neurodegenerativa progressiva, ancora senza una cura.
A organizzare l’incontro sono state l’AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica), e l’ARISLA (Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica), che hanno invitato alcuni tra i più importanti esperti italiani e internazionali a confrontarsi sui più recenti sviluppi della ricerca scientifica, sui nuovi trattamenti disponibili e in particolare sul farmaco Radicut, da poco arrivato in Italia, e su altri in sperimentazione, che possono rallentare la malattia. Senza per altro dimenticare il tema dei diritti delle persone con SLA, come la libertà di scegliere o rifiutare i trattamenti terapeutici e la possibilità di accedere alle sperimentazioni cliniche.

Dopo i saluti istituzionali di Massimo Mauro e Alberto Fontana, presidenti rispettivamente di AISLA e ARISLA, ad aprire la giornata sarà l’intervento di Leonard Petrucelli, docente di Neuroscienze alla Mayo Clinic College of Medicine di Jacksonville (Florida, Stati Uniti), che si soffermerà sui meccanismi alla base delle forme di SLA più comuni. Questo studioso americano, va ricordato, ha individuato nel 2013 un potenziale nuovo bersaglio terapeutico e biomarker nella SLA, chiamato proteina c9RAN, associata all’espansione genica C9ORF72.
Successivamente verranno presentati i risultati di tre progetti di ricerca di base e traslazionale finanziati dall’ARISLA che potranno aprire nuovi percorsi terapeutici. Ne parleranno i coordinatori scientifici Sandra D’Alfonso, Cinzia Volontè ed Ermanno Gherardi.

Altro grande tema al centro della giornata, di cui si è già accennato, riguarderà il nuovo farmaco Edaravone (nome commerciale Radicut), in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla malattia in una parte dei pazienti, come abbiamo riferito a suo tempo anche sulle nostre pagine.
L’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha da poco accolto la domanda di inserimento di tale sostanza nella Lista 648 dei farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale, per pazienti con durata di malattia inferiore a due anni, buona funzionalità respiratoria e motoria.
Sull’argomento interverranno Mario Melazzini, direttore generale dell’AIFA, Christian Lunetta, responsabile dell’Area SLA presso il Centro Clinico NEMO di Milano e Vincenzo Silani, direttore del Laboratorio di Neuroscienze dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano (Università di Milano).
Da segnalare inoltre che un ulteriore nuovo farmaco, il Guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di fase II, nell’àmbito del Progetto PROMISE, che coinvolge ventiquattro centri di ricerca italiani, con l’obiettivo di testarne l’efficacia nel rallentare il decorso della malattia.

E ancora, particolare attenzione verrà riservata al tema dell’empowerment del paziente (crescita dell’autoconsapevolezza), con una tavola rotonda che metterà a confronto le migliori esperienze di coinvolgimento del paziente nella fasi di ricerca di Stati Uniti, Europa e Italia, con gli interventi di Lucie Bruijn, direttore scientifico dell’ALSA, l’Associazione americana per la ricerca sulla SLA, Brian Dickie, direttore scientifico dell’MND, l’Associazione inglese di riferimento per le persone con malattie neurodegenerative, Piera Pasinelli, direttore scientifico del Centro di Ricerca sulla SLAPackard Center di Baltimora (Stati Uniti) ed Elisabetta Pupillo del Dipartimento di Neuroscienze dell’IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri.

Da ultima, ma solo cronologicamente, la fase conclusiva del Simposio si concentrerà, come detto, sui diritti delle persone con SLA, e in particolare sulla libertà di scegliere e rifiutare i trattamenti terapeutici attraverso dichiarazioni anticipate di trattamento, con gli interventi di Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica dell’AISLA, di Andrea Calvo del CRESLA (Centro Regionale Esperto per la SLA) dell’Università di Torino, di Alessandro Fabbri e Daniela Cattaneo, consulenti del Centro di Ascolto AISLA. (S.B.)

Il Simposio di Torino sarà trasmesso in diretta streaming (si veda a questo link). A quest’altro link è disponibile il programma completo. Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Daniele Murgia (murgia@secrp.com).