Come funziona quel trattamento per l’atrofia muscolare spinale?

Come si accede al trattamento con il farmaco “Spinraza”, che sta segnando «la prima breccia nell’inesorabile», come sottolinea Daniela Lauro, presidente dell’Associazione Famiglie SMA? A chi e dove occorre rivolgersi? Quali le procedure e i tempi? A quale livello agisce? Sono tanti i quesiti delle persone con atrofia muscolare spinale (SMA) e dei loro familiari, ai quali si incomincerà a rispondere nel pomeriggio di oggi, 30 ottobre, con un webinar (seminario/conferenza in rete), promosso dai Centri Regionali finora autorizzati, insieme alle Associazioni Famiglie SMA e ASAMSI

Bimbo con SMA 1 e madre

Un bimbo con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1), insieme alla madre

«Questa non è ancora una cura, ma è un trattamento che aiuterà a gestire le difficoltà della patologia. È quindi la prima breccia nell’inesorabile, perché nonostante l’atrofia muscolare spinale (SMA) sia una malattia rara, questa è una battaglia di tutto il Paese contro la rassegnazione al destino. È un messaggio che apre una riflessione sulle patologie genetiche rare e sui percorsi innovativi di guarigione che coinvolgono centinaia di famiglie».
Così DanielaLauro, presidente dell’Associazione Famiglia SMA, parla della terapia denominata Nusinersen, sostanziata nel farmaco Spinraza, il primo e unico al mondo destinato al trattamento dell’atrofia muscolare spinale, che dopo una serie di passaggi successivi seguiti di volta in volta anche dal nostro giornale, è arrivato quest’anno a far segnare un vera e propria svolta, coincidente con la recente autorizzazione del trattamento stesso da parte dell’AIFA (Associazione Italiana del Farmaco), senza restrizioni per tutte le forme di SMA, «ma con la precisazione – aggiunge Lauro – che l’accesso è subordinato alla valutazione del proprio medico curante e all’effettiva possibilità di poter tollerare un’iniezione lombare».

Questo avverrà a partire dall’imminente mese di novembre, presso i Centri Regionali finora autorizzati, ma a tal proposito vi sono alcuni quesiti che meritano senz’alto risposte chiare e precise, ovvero com’è possibile accedere a questo trattamento? A chi e dove occorre rivolgersi? Quali sono le procedure e i tempi? A quale livello agisce la cura?
Per venire incontro, dunque, alle domande di pazienti e famiglie, i cinque Centri che nei mesi scorsi avevano attuato il programma di somministrazione compassionevole di Spinraza (NEMO di Milano e Roma, NEMO Sud di Messina, Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma), hanno organizzato peri pomeriggio di oggi, 30 ottobre, alle 17.30, un webinar (conferenza/seminario  in rete), rivolto a tutti gli interessati, con il coinvolgimento della citata Associazione Famiglie SMA e dell’ASAMSI (Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili).
«Si tratterà di un prezioso momento informativo e formativo – spiegano i promotori dell’iniziativa – dove i responsabili medici dei Centri forniranno tutte le informazioni necessarie, e risponderanno alle domande sulle modalità di accesso al farmaco, sia per chi ha preso parte al cosiddetto Programma EAP (Extended Access Program), sia per chiunque altro vorrà partecipare».

Va ricordato a questo punto che le Regioni italiane già autorizzate al trattemento, e che cominceranno subito nei prossimi giorni, sono la Lombardia, la Puglia, la Campania e la Sicilia, mentre a breve si attende l’approvazione anche per il Lazio e la Liguria. «Per le restanti Regioni – dichiara ancora Lauro – si dovranno attendere i tempi burocratici dettati dalle singole normative territoriali. Il nostro obiettivo è certamente l’estensione a tutta la penisola, attraverso la presenza di almeno un Centro per ogni Regione, e per raggiungerlo, continueremo da parte nostra a raccogliere fondi e a promuovere iniziative». (S.B.)

A questo link sono indicate tutte le modalità per partecipare al webinar del pomeriggio di oggi, 30 ottobre (ore 17.30). Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficio.stampa@famigliesma.org; stampa@i-press.it.

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