Stop alle false informazioni sulle nuove terapie avanzate!

«L’innovazione cambia la vita dei pazienti, ma le terapie avanzate devono prima di tutto essere comprese, così come devono essere comprese le patologie per cui sono pensate. La comunicazione corretta di questi temi è essenziale, per far capire alle persone quanto sia fondamentale investire in ricerca e quanto sia importante la partnership tra i ricercatori e le aziende farmaceutiche»: a dirlo è stato Paolo Rossi, direttore del Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Università di Roma Tor Vergata e membro del Comitato Scientifico del nuovo Osservatorio Terapie Avanzate, presentato nei giorni scorsi a Roma.
Nel parlare di terapie avanzate, Paolo Rossi si riferisce segnatamente al genome editing – tecnica consistente nella modifica diretta di un gene attraverso un sistema composto da sequenze di DNA – alla terapia genica, a quella cellulare, all’immunoterapia o a terapie mirate all’RNA, tutte strategie che costituiscono ormai una realtà per il trattamento di gravi patologie e una speranza sempre più concreta per altre.

È per fornire una corretta informazione sullo sviluppo di questi nuovi approcci terapeutici, ponendo fine da una parte alle troppe false informazioni (fake news) presenti in questo àmbito, contribuendo, dall’altra parte, ad affrontare meglio le sfide portate da queste novità, sul piano scientifico, ma anche etico, regolatorio e organizzativo, che è nato il citato Osservatorio Terapie Avanzate, progetto editoriale curato dalla Società RareLab, sulla traccia dell’esperienza e della competenza dell’OMAR (Osservatorio Malattie Rare).
L’obiettivo, in sostanza, è quello di dare vita a un portale di informazione indipendente e autorevole, ma anche a una piattaforma di confronto basata sull’alleanza tra giornalisti esperti, divulgatori scientifici e scienziati, affiancati da un Comitato Scientifico d’eccellenza, che vede riuniti alcuni tra i maggiori esperti italiani ed internazionali di terapie avanzate, quali Anna Cereseto, Gilberto Corbellini, Giulio Cossu, Michele De Luca, Franco Locatelli, Anna Medolesi, Luigi Naldini e Paolo Rossi. Il tutto senza dimenticare il patrocinio fornito dalla Fondazione Telethon, la prima realtà di ricerca ad avere portato le terapie avanzate in Italia.

«La storia della terapia genica – spiega a tal proposito Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon – abbandonata dagli investimenti governativi e privati nel mondo dopo i primi studi all’inizio degli Anni Novanta, e portata avanti in Italia nel silenzio dei nostri laboratori, può insegnarci molto. Ci ricorda innanzitutto che i risultati si ottengono quando c’è davvero la volontà di dare risposte a persone che soffrono, oltre le pubblicazioni scientifiche. Ci ha poi insegnato che non si può derogare da standard elevatissimi di “stampo” farmaceutico sia nella sperimentazione clinica che in ambito regolatorio. Ora che la terapia genica è una realtà terapeutica, diventa necessario fare i conti con il tema della sostenibilità e con la disponibilità di siti produttivi adeguati. Per questo è fondamentale che si decida, in Italia, di mettere a punto una strategia di investimento sulle terapie avanzate che garantisca al Paese di conservare il primato raggiunto nel settore. E la comunicazione in questo ha sicuramente un ruolo sostanziale».

«Nell’ultimo anno – commenta dal canto suo Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica, nonché unico membro italiano del Comitato Internazionale che ha prodotto le prime linee guida sul gene editing – abbiamo visto letteralmente “esplodere” l’interesse per queste terapie e le loro implicazioni per la società non solo in campo scientifico, ma anche dal punto di vista mediatico. Noi scienziati abbiamo il dovere di partecipare attivamente al dibattito pubblico sul tema delle terapie avanzate, contribuendo a illustrare lo stato dell’arte della ricerca, le realistiche potenzialità cliniche attuali e le difficoltà e limitazioni ancora da superare, per poter realmente beneficiare in modo sostenibile e allargato della loro promessa terapeutica. Per affrontare dunque queste sfide e trovare soluzioni che garantiscano ai pazienti l’accesso a queste straordinarie innovazioni, occorre informazione, ma anche un dialogo maturo tra tutti gli attori coinvolti».

Alla luce di tutto ciò, il nuovo Osservatorio promuoverà un’attività di tutela sulla tematica, intesa come confronto, alto ed inclusivo, con le Istituzioni e tutti gli altri portatori d’interesse, per identificare percorsi regolatori e organizzativi, tali da favorire il più rapido accesso possibile da parte dei pazienti alle terapie, garantire la sostenibilità di tale sistema nel tempo e consentire che questo settore, nel quale l’Italia esprime da tempo una leadership scientifica, possa diventare un’occasione di crescita e sviluppo per il Paese. (S.B.)