Malattia di Charcot-Marie-Tooth: fondamentali i prossimi cinque anni di studi

La malattia di Charcot-Marie-Tooth è tra le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse e tuttavia non è ancora disponibile per essa alcun trattamento farmacologico. La situazione, però, è in rapida evoluzione e vari nuovi approcci stanno fornendo risultati incoraggianti. Si può dire, in tal senso, che i prossimi cinque anni saranno fondamentali nel percorso verso le terapie. Anche per la Charcot-Marie-Tooth, dunque, come è accaduto con l’atrofia muscolare spinale, potrebbe innescarsi, nel giro di qualche anno, una vera e propria “rivoluzione terapeutica”, ciò che è l’auspicio di tutti

Giovane con malattia di Charcot-Marie-Tooth

Un giovane con malattia di Charcot-Marie-Tooth

La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) e le neuropatie ad essa correlate rappresentano le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse e tuttavia ad oggi non è ancora disponibile un trattamento farmacologico per nessuna forma di esse. «La situazione però – come viene sottolineato dall’Associazione ACMT-Rete – è in rapida evoluzione e diversi nuovi approcci stanno fornendo risultati incoraggianti in àmbito preclinico, con prospettive di possibili sperimentazioni cliniche».
Proprio di questo si parla, ad esempio, in un recente articolo pubblicato dalla  rivista internazionale «Expert Review of Neurotherapeutics», in cui Davide Pareyson, Chiara Pisciotta e Paola Saveri dell’Istituto Neurologico Besta di Milano, fanno il punto della situazione sui progetti di ricerca attualmente in corso e sulle prospettive di trattamento per la malattia.
Davide Pareyson, tra l’altro, ne ha parlato anche in un seminario in rete (webinar), promosso il 2 luglio scorso (la registrazione è disponibile a questo link).

In sostanza, secondo gli Autori di quell’articolo, i prossimi cinque anni saranno fondamentali nel percorso verso la terapia della malattia di Charcot-Marie-Tooth. Come spiegano infatti ancora dall’Associazione ACMT-Rete, «ci sono così tanti trattamenti potenzialmente efficaci in esame che è difficile prevedere cosa potrà accadere in questo lasso di tempo, ma alcuni di essi raggiungeranno la fase di sperimentazione clinica e altri studi sull’uomo saranno completati».
Anche per questa malattia neuromuscolare, come dunque è sorprendentemente accaduto in questi ultimi anni con la SMA (atrofia muscolare spinale), potrebbe innescarsi, nel giro di qualche anno, una vera e propria “rivoluzione terapeutica” ed è naturalmente questo l’auspicio di tutti. (S.B.)

A questo link è disponibile un testo di ampio approfondimento sul tema della presente nota. Per ogni altra informazione: acmt-rete@acmt-rete.it (Filippo Genovese).

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