Nell’àmbito delle Malattie Rare un tema di cui attualmente si sta discutendo molto in Europa e in Italia, anche da parte delle Agenzie Regolatorie, riguarda le cosiddette “Malattie Ultra Rare”, identificate come quelle che hanno una frequenza inferiore a un caso su un milione. Come viene infatti sottolineato dall’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), «il dibattito su queste patologie rappresenta uno dei punti chiave della revisione del Regolamento (CE) n. 141/2000 sui farmaci orfani, con l’obiettivo di produrre una normativa in grado di rispondere concretamente alle esigenze mediche insoddisfatte e di incentivare lo sviluppo e la ricerca di terapie in grado di intervenire in questi settori. Un esempio europeo è il progetto PRIME lanciato dall’EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali, per rafforzare il sostegno allo sviluppo di medicinali che mirano a un’esigenza medica insoddisfatta».
«La condizione che vivono le persone con una Malattia Ultra Rara – aggiungono dall’OMAR – può essere molto differente: per alcuni, infatti, non ci sono terapie specifiche né ricerca, e talvolta restano senza una diagnosi. Per altri, invece la ricerca è riuscita, grazie agli incentivi europei ed italiani, a mettere a punto terapie specifiche, che possono cambiare la storia della malattia e permettere di strutturare precisi percorsi di presa in carico».
Su tali temi, l’OMAR stesso ha promosso per la mattinata di lunedì 23 maggio a Roma (presso il MoMeC, Via della Colonna Antonina, 52, ore 11-13), con il contributo non condizionante di Sanofi, l’incontro denominato Malattie Ultra Rare, i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema in Europa e in Italia, che potrà anche essere seguito in diretta streaming. (S.B.)
A questo link è disponibile il programma completo dell’incontro e le modalità per potervi partecipare. Per ogni ulteriore informazione: Rossella Melchionna (melchionna@rarelab.eu).
