Atrofia muscolare spinale: si discute di possibili farmaci

«Solo qualche anno fa lanciavamo la notizia, già quella incredibile, di alcune sperimentazioni scientifiche giunte finalmente alla fase clinica umana, coinvolgendo in alcuni casi anche i nostri bambini in Italia. Oggi, conclusasi positivamente la fase di studio di alcune di queste molecole, le case farmaceutiche aprono il dialogo con l’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco e il sogno di una cura per questa rara e gravissima malattia genetica prende sempre più concretezza».
A dichiararlo è Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA – ove SMA sta per atrofia muscolare spinale o amiotrofia spinale), alla vigilia del convegno nazionale della propria Associazione, in programma per il 3 e 4 settembre a Roma (CampusX di Tor Vergata) e centrato appunto sul tema dei Trial clinici per la SMA.
Un’importante occasione, dunque, per discutere per la prima volta di farmaci che in un futuro prossimo potrebbero essere somministrati a un ampio campione di bimbi affetti dalla più grave forma di SMA, la prima, quella che in molti casi conduce a un decesso precoce.

Sarà in particolare il 4 settembre che alla tavola rotonda intitolata Dal trial al farmaco interverranno sia esponenti dell’AIFA che delle case farmaceutiche La Roche e Biogen, insieme ai ricercatori che coordinano le sperimentazioni per l’Italia. È atteso inoltre l’arrivo dagli Stati Uniti di Brian Kaspar della Nationwide Children’s Hospital di Columbus (Ohio), che sta giungendo alla conclusione di un trial di terapia genica, sempre mirato alla cura della SMA.

La prima giornata del convegno di Roma sarà invece dedicata alla gestione della vita quotidiana dei bambini, con approfondimenti riguardanti la nutrizione, le attività acquatiche, la comunicazione aumentativa e l’assistenza giuridica.
Verrà infine presentata una nuova campagna nazionale di raccolta fondi che Famiglie SMA lancerà dal 24 settembre all’8 ottobre prossimi. (S.B.)