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Riconosciuta la validità di un trattamento genetico per una distrofia retinica

Occhio di una giovane affetta da retinite pigmentosa

L’occhio di una giovane affetta da retinite pigmentosa

Il 2021 si è aperto, per alcune persone con retinite pigmentosa, con un’importante notizia: la Gazzetta Ufficiale del 9 gennaio, infatti, ha pubblicato una Determina dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), che stanzia una somma di 21,6 milioni di euro per rimborsare un certo numero di trattamenti con il farmaco Luxturna, terapia genica per chi presenta una mutazione sul gene RPE65.
Il farmaco è stato inserito nella categoria “H” che contiene i medicamenti praticabili soltanto all’interno di ospedali e ogni intervento costerà allo Stato 360.000 euro (+IVA). Ovviamente i pazienti dovranno presentare requisiti ben precisi di idoneità e appropriatezza terapeutica, ovvero l’alterazione del gene RPE65 e un numero significativo di cellule retiniche ancora vitali. La terapia potrà essere praticata solo da centri di riferimento qualificati, che verranno prossimamente individuati dalle Regioni.
Per la prima volta, quindi, viene riconosciuta la validità di un trattamento genetico per una distrofia retinica e tale trattamento verrà inoltre sostenuto dal Servizio Sanitario Nazionale. (APRI-Associazione Pro Retinopatici e Ipovedenti)

L’APRI (Associazione Pro Retinopatici e Ipovedenti), propone anche un’intervista (disponibile a questo link) rilasciata dallo specialista Mario Vanzetti nel gennaio dello scorso anno, che consente di conoscere meglio le caratteristiche del trattamento di cui si parla nella presente nota.