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Il 5° Rapporto OSSFOR sui cosiddetti “farmaci orfani”

Molti farmaci blu, uno rosso

Vengono definiti “farmaci orfani” quelli destinati alle malattie rare

Organismo nato nel 2017 da una collaborazione tra CREA Sanità, il Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità e l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), come avevamo riferito a suo tempo, l’OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) pubblica da allora un proprio Rapporto Annuale, per offrire un quadro rappresentativo e aggiornato dei consumi e dei costi effettivi dei cosiddetti “farmaci orfani” per il Servizio Sanitario Nazionale, dei tempi di autorizzazione e accesso ai farmaci stessi, nonché delle normative che regolamentano il settore e delle difformità regionali.
La presentazione del 5° Rapporto OSSFOR è ora in programma per la mattinata di lunedì 13 dicembre (ore 10.30-13), nel corso di un incontro online.

Per quanto concerne i contenuti del nuovo documento, va innanzitutto segnalato che esso, dopo le analisi degli anni scorsi sui dati riguardanti la Campania, il Lazio, la Puglia e la Toscana, torna ad analizzare la situazione relativa alla Regione Lombardia, già esaminata qualche tempo fa.
Ma non solo, ovviamente: il documento, infatti, contiene anche un approfondimento dell’epidemiologia delle Malattie Rare in Italia, analizza le problematiche di accesso ai farmaci orfani, esamina l’andamento delle traiettorie di accesso al mercato degli stessi e le dimensioni del relativo consumo e spesa.
E ancora, il Rapporto affronta il tema della governance delle Malattie Rare, il ruolo della cosiddetta Real-World Evidence (dati osservazionali ottenuti al di fuori degli studi scientifici) e la revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici, oltreché delle sperimentazioni cliniche nel medesimo àmbito.
Una particolare attenzione, infine, è stata segnatamente dedicata al Testo Unico sulle Malattie Rare (Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani), recentemente approvato, come avevamo ampiamente riferito sulle nostre pagine, dopo un faticoso e lungo iter, nonché alle ricadute del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza, concentrandosi sulle possibili proposte utili ad offrire soluzioni alle problematiche affrontate dalle persone con Malattia Rara e sdalle loro famiglie. (S.B.)

A questo link è disponibile il programma completo dell’incontro online del 13 dicembre (per iscriversi accedere a questo link; la diffusione in Facebook a quest’altro link). Per ogni ulteriore informazione: melchionna@rarelab.eu (Rossella Melchionna).