Rigenerare i muscoli è una questione di “impalcatura”

Tramite una ricerca finanziata da Telethon, un gruppo di lavoro dell’Università di Padova, impegnato da tempo nello studio di due rare malattie ereditarie del muscolo, ha da una parte chiarito un aspetto importante sul modo con cui il muscolo stesso si riforma dopo un danno, proponendo, dall’altra, un nuovo possibile approccio di terapia cellulare, da applicare in malattie muscolari degenerative, come ad esempio le distrofie

Particolare delle dita di un ricercatore al lavoroRigenerare i muscoli danneggiati grazie a un’“impalcatura molecolare” a base di collagene VI: è quanto suggerisce uno studio finanziato da Telethon e recentemente pubblicato dalla rivista scientifica «Nature Communications», da un gruppo di ricerca coordinato da Paolo Bonaldo, professore di Biologia Cellulare all’Università di Padova.
Si tratta di uno studio che oltre a chiarire un aspetto importante del modo con cui il muscolo si riforma dopo un danno, propone un nuovo approccio di terapia cellulare da applicare in malattie muscolari degenerative, come ad esempio le distrofie.
«Il collagene VI – spiega lo stesso Bonaldo – è una nostra vecchia conoscenza. Sono infatti oltre quindici anni che, sempre con il supporto di Telethon, studiamo questa proteina. Normalmente essa è responsabile dell’ancoraggio delle fibre muscolari alla loro struttura esterna di supporto, la matrice, ma quando è difettosa, porta allo sviluppo di due rare malattie ereditarie del muscolo, quali la distrofia congenita di Ullrich e la miopatia di Bethlem. Nello studio appena pubblicato abbiamo dimostrato nel modello animale di queste patologie come il collagene VI sia essenziale per una corretta rigenerazione muscolare. In caso di danno ai muscoli, infatti, il compito di avviarne la riparazione è in capo a particolari cellule staminali adulte, chiamate satelliti, che per funzionare hanno bisogno di una vera e propria “impalcatura di supporto” di cui il collagene VI è un ingrediente essenziale. Se questa “nicchia” – così viene chiamata in gergo tecnico – manca del collagene VI, le cellule satelliti non si attivano nel modo giusto e rimangono come confuse, incapaci così di mantenere la loro funzione di generare nuovo muscolo».

Come accennato inizialmente, il lavoro di Bonaldo e dei suoi collaboratori è interessante non soltanto perché aggiunge un nuovo tassello alle conoscenze sui meccanismi alla base dei difetti ereditari del collagene VI, ma anche perché suggerisce un nuovo approccio di terapia cellulare. Si parla infatti di una proteina prodotta principalmente da cellule molto note e diffuse, nonché facili da coltivare in laboratorio, come i fibroblasti e trapiantando un numero relativamente piccolo di questi ultimi nei muscoli dei “topi modello” della distrofia di Ullrich, i ricercatori padovani sono riusciti a ripristinare una corretta impalcatura di collagene VI intorno alle fibre muscolari e alle cellule satelliti, migliorando significativamente il quadro complessivo e le capacità rigenerative dei muscoli.
«Considerando che i fibroblasti si possono facilmente prelevare dalla pelle in modo poco invasivo – sottolinea ancora Bonaldo -, abbiamo di fronte una strategia abbastanza semplice per provare a invertire la rotta e a stimolare la rigenerazione di quei muscoli che altrimenti tendono a morire. Il prossimo passo sarà innanzitutto studiare nel modello animale che cosa succede quando ripristiniamo la proteina mancante a livello sistemico, per capire se e come si possano raggiungere i diversi muscoli colpiti dalla malattia».
Se quindi in passato i ricercatori padovani avevano chiarito alcuni meccanismi alla base delle patologie legate al collagene VI (le già citate distrofia congenita di Ullrich e la miopatia di Bethlem), riscontrando le stesse alterazioni nel topo e nell’uomo, il nuovo studio aggiunge ora un importante tassello, aprendo nuove prospettive terapeutiche.

Da ricordare infine che la ricerca ha richiesto anche il contributo di alcuni laboratori internazionali, leader in campi scientifici molto diversi, dalla biologia delle cellule staminali, alla medicina rigenerativa e all’ingegneria dei materiali. Nel dettaglio, si tratta dei gruppi coordinati da Giulio Cossu (University College di Londra), Thomas Rando (Università di Stanford, USA) e Giovanni Vozzi (Università di Pisa). (Ufficio Stampa Telethon)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@telethon.it, stampa@unipd.it.

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