La SLA e le persone che si avvarranno di quel nuovo farmaco

Circa 1.600 persone del nostro Paese affette da SLA (sclerosi laterale amiotrofica) e con specifiche caratteristiche (la comparsa della malattia da non più di due anni, una disabilità moderata e una buona funzionalità respiratoria) potranno presto essere trattate con un nuovo farmaco, approvato dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), dopo una formale richiesta dell’AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica), che durante una sperimentazione negli Stati Uniti, ha fatto registrare un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale di pazienti come quelli descritti

Lou Gehrig

La SLA (sclerosi laterale amiotrofica) è nota anche come “morbo di Lou Gehrig” dal nome di un celebre giocatore di baseball statunitense degli Anni Venti e Trenta, che ne sarebbe stato affetto

Finora l’unico farmaco approvato per la SLA (sclerosi laterale amiotrofica) – la grave patologia neurodegenerativa progressiva, tuttora senza una cura – era stato il Rilutek (riluzolo), arrivato nel nostro Paese nel 1995, che aveva però dimostrato una modesta efficacia nel prolungare di pochi mesi la sopravvivenza dei pazienti. Ora, dopo ben ventidue anni, l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato l’introduzione in Italia – primo Paese in Europa – di un nuovo farmaco, il Radicut (nome commerciale dell’edaravone), dando così riscontro positivo a una richiesta formale avanzata dall’AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica).

Inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento dell’ictus, il Radicut è stato oggetto negli anni di ripetuti studi sulla SLA. I primi risultati non erano stati troppo incoraggianti, ma analizzando approfonditamente i dati, i ricercatori avevano notato che una determinata popolazione esaminata mostrava una risposta interessante ed è proprio su questa specifica tipologia di pazienti che si sono concentrate le sperimentazioni successive.
Si fa riferimento in particolare a un recente studio condotto negli Stati Uniti su 137 pazienti affetti da SLA e pubblicato nel maggio scorso dalla rivista «The Lancet Neurology». Il Radicut indurrebbe dunque un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale in pazienti con specifiche caratteristiche, quali la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e una buona funzionalità respiratoria.
Per tale ragione, il farmaco potrà essere prescritto dal neurologo di riferimento esclusivamente alle persone con questo specifico quadro clinico. In tal senso si stima che in Italia, su una popolazione di circa 6.000 persone affette da SLA, le persone inizialmente idonee siano circa 1.600.

«Siamo felici – commenta Massimo Mauro, presidente dell’AISLA – che l’AIFA abbia accolto la nostra richiesta di portare in Italia il Radicut e di poter dare una risposta positiva alle persone con SLA che da tempo chiedevano di poter accedere a questo farmaco innovativo. Dal canto nostro ci attiveremo sempre per mettere a disposizione dei malati italiani i farmaci e le sperimentazioni cliniche più avanzate, che rappresentano una speranza per tante famiglie, oltreché un loro diritto».

Da ricordare, in conclusione, che per avere la disponibilità del Radicut in Italia, sarà necessario attendere il completamento delle procedure di importazione dal Giappone, dove il farmaco è prodotto dall’Azienda Mitsubishi Tanabe. L’importazione e la distribuzione, infatti, dovranno comunque osservare i criteri di certificazione definiti dall’EMA (European Medicines Agency). Ma l’AIFA rassicura sul fatto che siano stati attivati tutti i canali di massima priorità. (S.B.)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Ufficio Stampa AISLA (Daniele Murgia), murgia@secrp.com.

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